筋ジストロフィーの遺伝子治療における骨格筋への遺伝子デリバリー Gene therapy of muscular dystrophy : systemic gene delivery to skeletal muscles

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著者

    • 湯浅 勝敏 YUASA Katsutoshi
    • 武蔵野大学薬学部薬学研究所 Faculty of Pharmacy, Research Institute of Pharmaceutical Science, Musashino University
    • 土方 貴雄 HIJIKATA Takao
    • 武蔵野大学薬学部薬学研究所 Faculty of Pharmacy, Research Institute of Pharmaceutical Science, Musashino University
    • 武田 伸一 TAKEDA Shin'ichi
    • 国立精神・神経センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部 Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, NCNP

抄録

筋ジストロフィーは進行性の筋力低下を示す筋疾患で,筋形質膜関連蛋白質の遺伝子変異により正常蛋白質の発現がみられない.筋ジストロフィーの遺伝子治療のためにウイルスベクターなどを用いたいくつかの治療戦略が開発され,正常蛋白質の部分的発現は可能である.しかし,これら治療戦略でも筋特異的にさらに安全に全身の骨格筋に治療遺伝子を導入することはいまだ不可能で,臨床に適用できていない.<BR>本稿では,筋ジストロフィーの発症原因とその遺伝子治療戦略について紹介し,全身の骨格筋を対象とした安全な全身投与に向けての現状と問題点ついて考察する.

Muscular dystrophies are progressive muscle-wasting diseases often caused by defects of genes encoding sarcolemmal or sarcolemma-associated proteins and their consequential deficiency in muscle. For the muscular dystrophies, gene therapy has been widely studied, and several strategies involving the use of viral vector-mediated delivery have been developed to restore partial expression of deficient proteins. However, systemic, specific and safe delivery of therapeutic genes to skeletal muscles remains major hurdles for the clinical application of those strategies.<BR>In this review, we first introduce genetic backgrounds and pathogenesis of muscular dystrophies and then some strategies of gene therapy, undertaken for potential treatment of muscular dystrophies. Furthermore, we describe and discuss current chemical and biological methods to carry therapeutic materials including oligonucleotides and cDNAs into individual muscle fibers and to deliver them to the musculature of the whole body.

収録刊行物

  • Drug delivery system  

    Drug delivery system 22(2), 140-147, 2007-03-10 

    日本DDS学会

参考文献:  35件

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各種コード

  • NII論文ID(NAID)
    10018903856
  • NII書誌ID(NCID)
    AN10084591
  • 本文言語コード
    JPN
  • 資料種別
    REV
  • ISSN
    09135006
  • NDL 記事登録ID
    8769169
  • NDL 雑誌分類
    ZS51(科学技術--薬学)
  • NDL 請求記号
    Z19-1945
  • データ提供元
    CJP書誌  NDL  J-STAGE 
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