核酸医薬品の開発動向

DOI
  • INOUE Takao
    国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部第2室(核酸医薬室)

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Abstract

アンチセンス、siRNAに代表される核酸医薬品は、これまで治療が難しかった難治性疾患/遺伝性疾患に対する新しいモダリティとして注目を集めている。現在、製薬業界では創薬ターゲットの枯渇が大きな問題となっているが、核酸医薬品は従来の低分子医薬品や抗体医薬品では標的にできなかった「RNA」 をターゲットにできる点が大きな特色である。本稿では、脚光を浴びる核酸医薬品の基本的性質、作用機序、開発動向を概説すると共に、品質・安全性評価の観点から核酸医薬品に特有の考慮事項を紹介する。

Journal

  • Farumashia

    Farumashia 54 (10), 943-947, 2018

    The Pharmaceutical Society of Japan

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