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  • リガンド結合による核酸医薬の標的指向化

    永田 哲也, 横田 隆徳 Drug Delivery System 38 (1), 8-14, 2023-01-25

    アンチセンス核酸やsiRNAに代表される核酸医薬品は、ワトソン-クリック塩基対によってRNAに結合するように設計されている。これまで治療が難しかった遺伝性・難治性疾患を中心とした疾患に対する新しいモダリティとして注目を集めている。最初の市場に出た2種類の核酸医薬品はいずれも眼球内への局所投与であったが、その後、2013年には初の全身投与の核酸医薬品が開発された。標的臓器への効率的な送達が一つの課…

    DOI Web Site Web Site 参考文献31件

  • 人工修飾核酸による核酸医薬(ギャップマー型アンチセンス医薬)の遅発性中枢神経毒性の克服

    黒田 隆之, 吉岡 耕太郎, Su SU LEI MON, 阪本 敏浩, 勝山 真帆, 吉田(田中) 規恵, 原(岩田) 倫太朗, 山口 卓男, 永田 哲也, 小比賀 聡, 横田 隆徳 日本毒性学会学術年会 50.1 (0), P1-094S-, 2023

    <p><背景・目的> 中枢神経疾患を標的とする核酸医薬、ことにRNaseH依存性の遺伝子抑制効果を持つギャップマー型アンチセンス医薬(antisense oligonucleotide, ASO)の臨床開発において、薬剤による中枢神経毒性が創薬の課題である。過去の報告では、2'-O-methylation (2'-OMe)や5'-methyl …

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  • 国内発の核酸医薬品の開発に向けて

    永田 哲也, 横田 隆徳 MEDCHEM NEWS 26 (1), 34-37, 2016-02-01

    <p>2015年度より日本核酸医薬学会が始まった。本稿では、学会の中で医学・臨床担当主幹事としての立場から、国内発の核酸医薬品の開発にむけて、現在の状況や今後の課題について考察する。また、われわれが開発したヘテロ核酸について、その構造と効果について併せて説明する。</p>

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