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研究データ 1 論文 37 博士論文 4

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検索結果 37 件

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  • セムブリックス<sup>®</sup>錠20mg，40mg

    鄭 智恵 ファルマシア 59 (3), 226-227, 2023

    ...アシミニブ塩酸塩，以下本剤)の臨床開発では，2014年より国際共同第Ⅰ相試験(X2101試験)が開始され，その後，国際共同第Ⅲ相検証的試験(A2301/ASCEMBL試験)で，2剤以上のTKIによる治療歴のある慢性期CML患者に対する有効性及び安全性が示された．我が国では，「前治療薬に抵抗性又は不耐容の慢性骨髄性白血病」を効能又は効果として，2022年3月に承認を取得した．なお本剤は，2021年8月に希少疾病用医薬品...

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  • 小児用医薬品開発に係る行政の取組

    文 靖子 日本小児血液・がん学会雑誌 60 (3), 248-252, 2023

    ...</p><p>本スキームを活用し小児用の医薬品開発が進められ，一部の医薬品に関しては小児の効能・効果及び用法・用量等が定められた．しかし，企業の自主的な医薬品開発には結びついていない現状や小児剤形が不足しているといった課題が残されていたことから，医薬品医療機器等法（以下，薬機法）の令和元年改正により，特定用途医薬品等指定制度が新たに新設された．この制度は，既存の希少疾病用医薬品等指定制度には該当しないものの...

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  • 薬害スモンを引き起こしたクリオキノール（キノホルム）のミトコンドリア毒性

    勝山 真人 日本毒性学会学術年会 50.1 (0), O3-28-, 2023

    ...近年海外においてその類縁化合物が開発され、多系統萎縮症に対する希少疾病用医薬品として認可されているものも存在する。これらの化合物による新たな薬害を阻止するためにも、クリオキノールの神経毒性の分子基盤の解明は必須である。亜鉛の過剰と銅欠乏による脊髄神経障害とスモンの臨床症状に共通点があることから、「スモンは亜鉛の過剰・銅欠乏による神経障害ではないか」という仮説が成り立つ。...

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  • 医療上特に必要性の高い医薬品の有効性証明方法に関する分析

    白井 利明, 永井 尚美 日本臨床薬理学会学術総会抄録集 43 (0), 3-C-P-097-, 2022

    ...<p>【目的】医療上特に必要性の高い医薬品に該当する希少疾病用医薬品等では、臨床的有効性を二重盲検無作為化比較試験で証明することが困難な場合が多い。そこで我が国の指定制度を適用された医薬品の承認情報を調査し、これらの薬剤で臨床的有効性を示すために必要な取り組みについて、疾患領域に着目して考察した。...

    DOI 医中誌

  • 日本における希少疾病用医薬品指定の現状と承認医薬品及び指定取消医薬品に関する検討

    浅田 隆太, 清水 忍, 石塚 量見, 中村 治雅 日本臨床薬理学会学術総会抄録集 43 (0), 1-C-O05-6-, 2022

    ...実際に、指定された希少疾病用医薬品において、どのような基準で指定されているのか明らかにすることにより、指定基準の問題点等について、検討することを目的とした。【方法】2006年 1月から2020年12月までに、日本で希少疾病用医薬品に指定された322品目を対象に、指定時の予定効能・効果又は対象疾患、指定時の医療上の必要性の評価、指定時の国内外の開発段階について、検討した。...

    DOI 医中誌

  • 国内における希少疾病用医薬品の開発促進に対する課題―希少疾病用医薬品開発企業アンケート結果より―

    柏谷 祐司, 高山 裕典, 丸地 一世, 金子 薫, 杉原 正, 千田 俊彦, 長谷川 泰宏, 吉原 由佳莉, 阿部 享生 レギュラトリーサイエンス学会誌 11 (3), 213-221, 2021

    ...<p>日米欧においては希少疾病用医薬品の指定制度が存在するが，その指定基準に違いがある．日本においては，AMEDが2017年から希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業を開始したが，この支援事業は開発費用の補助が中心であり，開発早期の研究開発を促進するという企業のニーズを必ずしも満たしていないと考えられた．そこで，日本での希少疾病用医薬品の開発をさらに促進できる環境にすべく，日本製薬工業協会 薬事委員会...

    DOI Web Site 医中誌

  • 日本・米国・英国 における小児用医薬品の開発推進策と承認状況調査

    諏訪 美月, 三宅 真二, 漆原 尚巳 日本臨床薬理学会学術総会抄録集 42 (0), 1-P-B-2-, 2021

    ...希少疾病用医薬品指定がある医薬品は19製品含まれており、そのうち小児適応を有していたのは約半数(9製品)であった。希少疾病用医薬品に適用される各種インセンティブは、小児用医薬品開発に必ずしも寄与しているとは限らない。【結論】 米国と同様に小児用医薬品の開発推進策を法制化している欧州の諸制度により、英国では小児適応の承認が進んでいる一方で、日本は大きく遅れを取っていることが明らかになった。...

    DOI 医中誌

  • 米国の開発促進制度が日米の申請ラグに与える影響に関する研究

    田島 玄太郎, 松丸 直樹, 塚本 桂 日本臨床薬理学会学術総会抄録集 42 (0), 1-P-G-3-, 2021

    ...</p><p>【結論】</p><p>本研究結果から，BTに指定されることで，希少疾病用医薬品に指定された抗がん剤に限らず，ワクチン以外のグローバル開発された医薬品では申請ラグが短縮することが示され，US-EPは申請ラグに影響を及ぼす要因であることが明らかとなった。...

    DOI 医中誌

  • エンスプリング<sup>®</sup>皮下注120mg

    西嶌 伸郎 ファルマシア 57 (3), 216-217, 2021

    ...およびNMOSDの患者を対象とした国際共同第Ⅲ相二重盲検並行群間比較試験(SA-307JG試験：SAkuraSky)，および海外第Ⅲ相二重盲検並行群間比較試験(SA-309JG試験：SAkuraStar)3）において有効性および安全性が確認された結果，我が国では2020年6月に「視神経脊髄炎スペクトラム障害(視神経脊髄炎を含む)の再発予防」の効能または効果で承認された．なお，本剤は2019年9月に希少疾病用医薬品...

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  • ダラキューロ<sup>®</sup>配合皮下注

    熊井 一樹 ファルマシア 57 (12), 1122-1123, 2021

    ...なお、2020年11月25日に全身性ALアミロイドーシスに対し希少疾病用医薬品として指定を受けている。...

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  • 日米における抗悪性腫瘍剤のドラッグ・ラグの検討

    菅野 仁士, 松山 琴音 日本臨床薬理学会学術総会抄録集 42 (0), 1-P-G-4-, 2021

    ...PMDAのウェブサイト（http://www.pmda.go.jp/）、FDAのウェブサイト（http://www.fda.gov/）等から、日本及び米国における申請日、審査期間、承認日、希少疾病用医薬品の指定、優先審査の該当、先駆け審査制度の対象及び条件付き早期承認制度の対象の有無について収集した。日米間の承認申請時期の差（開発ラグ）、及び審査期間の差（審査ラグ）を算出した。...

    DOI 医中誌

  • ヴァンフリタ<sup>®</sup>錠17.7mg，26.5mg

    木村 智子 ファルマシア 56 (3), 244-245, 2020

    ...本邦では2018年9月に希少疾病用医薬品指定を受け、「再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病」を効能・効果として2019年6月に製造販売承認を取得した。...

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  • ブリニューラ<sup>®</sup>脳室内注射液150mg

    桑原 光弘 ファルマシア 56 (9), 854-855, 2020

    ...，悪化の一途をたどる．末期では，失明，寝たきりおよびコミュニケーション不能となり，多くの場合は若年で死亡に至る．最初の症状発現時から死亡までの期間の中央値は7.8年という報告がある．1）CLN2の治療法は長らく対症療法のみであったが，疾患進行の主原因であるTPP1欠損に着目した酵素補充療法が開発された．本剤は，2017年4月に米国で初めて販売承認を取得し，欧州でも同年5月に承認を取得した．国内では希少疾病用医薬品...

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  • デファイテリオ<sup>®</sup>静注200mg

    景山 潔人 ファルマシア 56 (1), 56-57, 2020

    ...本剤は，デフィブロチドナトリウム(分子量：13,000〜20,000)を有効成分とする水性注射剤である．本剤は，2019年5月に希少疾病用医薬品の指定を受け，2019年6月に「肝類洞閉塞症候群(sinusoidal obstruction syndrome: SOS)(肝中心静脈閉塞症)」を効能・効果として承認された．本剤は，国内で初めてSOSの効能・効果を取得した薬剤である．なお，欧州では2013...

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  • テプミトコ<sup>®</sup>錠250mg

    堀井 瑛介 ファルマシア 56 (9), 856-857, 2020

    ...<br>本剤は，2018年3月27日付で「METエクソン14スキッピング変異を有する進行(III B/ IV期)非小細胞肺癌」を予定される効能・効果として厚生労働省が定める「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定され，2019年11月19日付で「MET遺伝子変異陽性の非小細胞肺癌」を予定される効能・効果として「希少疾病用医薬品」に指定されている．また，米国食品医薬品局から，「ブレークスルー・セラピー(...

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  • 日本の難病に関する研究開発の動向

    武村 真治, 曽根 智史 保健医療科学 68 (1), 45-54, 2019-02-28

    ...</p><p>日本の難病に関する研究開発は，1972年から，国の難病施策の指針の「難病対策要綱」にしたがって実施されてきた．この要綱では「調査研究の推進」が難病施策の第一に掲げられており，基礎研究，臨床研究，疫学研究など，幅広い調査研究が推進されてきた．しかし調査研究が広範であるがゆえにその目標は明確ではなく，また諸外国と異なり，必ずしも希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の開発に重点が置かれたわけではなかった...

    DOI Web Site 医中誌

  • BS-2　血液法の下で医療関係者が取り組むべきアルブミン製剤の適正使用

    河野 武弘 外科と代謝・栄養 53 (3), 58-58, 2019

    ...また、国内における免疫グロブリン製剤の需要増に対してALBの需要は減少傾向にあり、更に、組織接着剤の国内自給の減少により、未利用の中間原料が血漿分画製剤の原料血漿に発生する現状に留意し、希少疾病用医薬品を含む全ての血漿分画製剤の国内自給の確保を推進するような方策を検討する方向性が示されている。...

    DOI Web Site 医中誌

  • リフキシマ<sup>®</sup>錠200mg

    足助 弘江 ファルマシア 53 (3), 250-251, 2017

    肝性脳症の主な誘因として、食物などに由来するタンパク質から腸内細菌が産生するアンモニアが挙げられる。リファキシミンは、好気性グラム陽性菌、通気嫌気性グラム陰性菌などに対して抗菌活性を示し、体内にほとんど吸収されることなく腸管内でのアンモニア産生量を減少させる、本邦で初めて「肝性脳症における高アンモニア血症の改善」の効能・効果を取得した難吸収性抗菌薬である。<br>本稿では、リファキシミンの開発の…

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  • ヘマンジオルシロップ

    南 由紀恵 ファルマシア 52 (11), 1064-1065, 2016

    プロプラノロール塩酸塩シロップ小児用0.375%は、本邦初の乳児血管腫の適応症を有する内服薬である。国内第III相臨床試験において、乳児血管腫に対し1mg/ kg/日で投与開始し、原則2日間毎に1mg/kg/日ずつ増量後、3mg/kg /日を維持用量とした。1日2回24週間投与され、24週後の乳児血管腫に対する有効率は78.1%であった。主な副作用は下痢4例、拡張期血圧低下、収縮期血圧低下、AL…

    DOI 被引用文献1件

  • Analysis of Drug Lags and Designation Lags of Orphan Drugs Recently Approved in Japan

    OURA Fusako, TOYOSHIMA Satoshi レギュラトリーサイエンス学会誌 6 (3), 255-268, 2016

    ...<p>本研究では, 日本での希少疾病用医薬品開発の現状把握とさらなる促進のための要素を考察することを目的とし, 2010～2014年の5年間に日本で新医薬品として承認された希少疾病用医薬品について, ドラッグラグ (承認ラグ) および指定ラグの調査・分析を行った. 調査の結果, 日本の希少疾病用医薬品開発はUS・EUの後追いタイプが多く, また日本ローカルのものが最大で1/4程度存在した....

    DOI Web Site 医中誌

  • 抗造血器悪性腫瘍剤

    平山 富美子 ファルマシア 51 (8), 780-781, 2015

    ...，2012年より再発又は難治性のMM患者を対象とした国内第I相試験，続いて2013年より国内第Ⅱ相試験が実施された．これらの結果，日本人でも本剤の有効性が期待できるとともに，安全性プロファイルも忍容可能であることが確認され，2014年7月に外国第Ⅲ相試験を主要な試験成績として製造販売承認申請を行い，2015年3月に日本で承認を取得した．なお，本剤は「再発又は難治性のMM」に対して，2014年6月に希少疾病用医薬品...

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  • ニーマン・ピック病C型治療薬ミグルスタット（ブレーザベス<sup>®</sup>カプセル100 mg）の薬理学的特性および臨床効果

    北谷 照雄, 高橋 修哉, 池谷 理 日本薬理学雑誌 141 (3), 160-167, 2013

    ...反復経口投与したところ，神経症状（企図振戦および運動失調等）の発現の遅延，生存期間の延長，小脳の細胞構造の維持および脳におけるガングリオシド蓄積の抑制が認められた．この事実に基づき，成人および小児のニーマン・ピック病C型患者を対象とした臨床試験を実施したところ，進行性神経症状に対する治療効果を認め，本剤は2009年1月にニーマン・ピック病C型治療薬としてEUで承認された．本邦では，本剤は2011年3月9日に希少疾病用医薬品...

    DOI Web Site Web Site ほか2件 参考文献50件

  • 特別講演2  オーファンドラッグの開発に向けて

    中村 治雅 日本臨床免疫学会会誌 36 (5), 296-297, 2013

    ... 非常に患者数の少ない疾患に対して使用される医薬品は，希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ，オーファンは孤児の意）と呼ばれる．国内外で希少性の定義は異なるものの，おおむね患者数の定義は同じである．希少疾患は全体では約5000～7000疾患と言われており，多くの疾患は病態の解明や診断法の確立がされておらず，治療も十分でなく，生命を脅かし永続的な障害を負うものが多いとされる．また希少疾患全体で考えれば，...

    DOI Web Site 参考文献4件

  • 未承認薬・適応外薬の開発−我が国の現況−

    吉野 卓史 日本薬理学雑誌 139 (3), 113-116, 2012

    この3年間で，未承認薬・適応外薬問題の解消に向けて，厚生労働省が未承認薬の開発支援および承認審査迅速化のために約130億円の基金を造成する一方で，研究開発型製薬企業で組織する日本製薬工業協会（製薬協）が「一般社団法人未承認薬等開発支援センター」を設立し，製薬協加盟のいかんに拘わらず未承認薬・適応外薬開発の支援に取り組む等，官民一体となっての動きが活発化してきている．本稿では未承認薬・適応外薬の我…

    DOI Web Site PubMed ほか1件

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